日前在三番召开的JP Morgan健康年会上，著名华裔商人医生黄馨祥推出了国立免疫疗法联盟计划（National Immunotherapy Coalition Initiative）。

尽管研究人员采用的是不能发育成正常胚胎的三原核受精卵，尽力规避了伦理问题，仍然在国际范围内引起轩然大波。目前有6000多种疾病被确认与基因组异常相关，包括常见单基因疾病镰 刀贫血症、血友病等,以及其他罕见病，例如黏多糖贮积症III型，每70000人才会发现1例。

然而传统的基因工程技术往往转化效率 低下，限制条件众多，并且造价昂贵，大多沦为了仅供瞻仰的科学艺术 品。我国科学家黄 军就使用 CRISPR 技术首次成功实现修改人类胚胎 DNA，其本人入选《自然》杂志 2015 年度十大人物。目前 两方各执一词，专利归属至今尚无定论据了解，在评审过程中，屠呦呦既没有单位推荐，也没有个人推荐进入评审程序。国家奖励办有关负责人表示，年度科技奖旨在激励自主创新，引导科技与经济紧密结合。

此外，2015年度国家最高科技奖候选人很容易让人联想到不久前获得诺贝尔生理学或医学奖的屠呦呦。科学家是否获得了荣誉，并不与国家科技创新水平和能力呈现直接正相关关联。很明显，药企应该成为临床试验的主要负责人，而且他们也有责任培训和监控这些研究者。

核查的板子打在谁身上？ 2015年7月22日，CFDA发布2015年第117号公告，称将按照最严谨的标准、最严格的监管、最严厉的处罚、最严肃的问责，确保广大人民群众饮食用药安全的要求，开展药物临床试验数据核查。弄虚作假的申请人、临床试验机构、合同研究组织以及相关责任人员等列入黑名单。这与国际通行的GCP规范不符。如果企业在自查过程中发现临床试验数据有问题，可以在2015年8月25日前撤回注册申请，没有主动撤回的，如果药监部门核查中发现真实性存在问题，将3年内不受理该申请人的申请。

上海医药在声明中称，已经第一时间责成常州制药全面了解核实情况并查找原因，此事不会影响公司股价。同时，撤回不真实、不规范的申请，惩罚有意造假的企业和机构，将大大提升未来我国药品研发质量和水平。

这些临床试验机构大部分都在三甲医院，医生们工作繁忙、没有更多时间投身科研，而药厂基本没有自主选择的余地。BE试验即生物等效性试验，主要是用于仿制药研究，而我国药品大部分都是仿制药。目前，我国CFDA指定了300多家临床试验机构，药厂开展临床试验需要在这些机构中挑选。目前事件还在进展过程中。

药企也有委屈，一位业内人士告诉科技日报记者，十几年前，有些药企即按照我国当时的药品临床试验规范（GCP）做了临床试验，却一直被搁置，十几年后，按照现有的标准审核这些申请，对企业有些不公平。一些企业负责人告诉记者，每撤回一个品种，药企的损失都是以百万、千万计。目前，我国通过批准的BE临床试验基地有113家，大部分设在三甲医院。药企的需求和临床试验基地的承担能力形成巨大反差。

2015年12月，上海医药公司的一则声明引人关注：上海医药下属控股公司常州制药厂申请的阿司匹林缓释片临床试验数据存在不真实/不完整的问题，对该注册申请国家食品药品监督管理总局（CFDA）不予批准。连龙头药企都不能幸免，谁该对临床试验数据负责？ 2016-01-09 06:00 · angus 遭遇撤回或撤销申请，药企的损失最大。

1998年，原卫生部颁布《药物临床试验管理规范(试行)》（GCP）。谁该对临床试验数据负责？ 一般来讲，药企、临床事业机构以及CFDA在创新药品的研发中各自起到应有的作用，即药企是药品研发主体，投入大量人力物力，因此，药企享有药品上市后的主要利润。

药物临床试验机构存在弄虚作假的，将吊销药物临床试验机构的资格。科技日报记者就此多方联系企业，但相关人士普遍对此缄口，不愿深谈。而药企委托有资质的临床试验机构进行临床试验，临床试验机构确保临床试验数据真实可靠。面对记者的采访他们一致认为，从长远的角度看，这次史上最严的临床数据核查将对我国药企参与国际竞争，对外输出产能有利。本文转载自《科技日报》，原文标题（数据不真实，国内排名前十的制药企业在最严厉的核查中都不能幸免）企业在药物临床试验中该怎么做？。刘川表示，通过此次事件，将提升我国药品研发水平，逐渐缩小与美国FDA的差距，希望能在不远的将来赶上韩国、我国香港的药品质量和药品监督管理水平。

有利于药企参与国际竞争 一位业内人士表示，我国药品临床试验承接能力不足已经成为市场发展的巨大障碍之一，其中BE试验室缺乏尤其突出。愿意继续进行BE试验的基地，即使每年每家承接3—5个品种，能承担的项目仅有300个左右，远远不能满足我国药企的需求。

公告发出后，上千个品种、几十家企业急忙撤回申请，经过药监部门的核查，于2015年12月公布了存在问题的企业名单及申请注册的产品。一时间，药企个个自危、哀鸿遍野。

北京科林利康医学研究有限公司董事长刘川博士告诉科技日报记者，不是所有药企的临床试验都不真实。据了解，一些药企已经有意提起诉讼，CFDA也正在筹建法律顾问团积极应对。

同时，CFDA制订标准，监管核查，确保规范。CFDA对该规范进行了讨论修改，2003年9月正式实施。在我国，最严厉的核查之后，药企该如何与BE打交道？临床试验数据核查措施又该如何保护企业作为创新者的利益？这些问题仍然值得政府管理部门以及药物临床试验数据的关联者进一步探讨。这位不愿意透露姓名的人士指出。

临床试验数据不真实，临床试验机构有不可推卸的责任，事实上，他们却承担不起这个责任。药企只能在CFDA指定的临床试验机构做临床试验，而这些临床试验机构的数据结果却不真实，药企还要为此承担巨额资金的损失，药企有苦难言。

在这版GCP规范中，明确研究者是临床试验主要负责人。遭遇撤回或撤销申请，药企的损失最大

阿拉巴马州大学对于这篇撤稿Nature论文的调查结果显示：没有任何的原始晶体学数据、数据整理输出，或是任何其他的实验记录可供查看，来支持2HR0结构的正确性，或是证明这是一个实验确定的结构。撤稿观察网站询问Narayana是否对调查结果感到惊讶时，他表示：当然。

他们一致认为Murthy的蛋白质结构看起来是伪造的。Nature杂志2009年的一篇新闻文章解释了启动这一调查的经过：当这些结构被存放到蛋白质结构数据库(Protein Data Bank, PDB)中时，Janssen立即注意到Murthy的蛋白质结构与他自己的蛋白质结构之间的差异，包括晶格中的一些大裂隙在这样有序的结构中是不同寻常的。这篇撤回的Nature论文描述了一种叫做C3b的蛋白质的晶体结构，C3b在一些免疫应答信号通路中发挥作用。同年发表在Nature杂志上的一份研究报告指出论文描述了结构中物理上一些令人难以置信的特征。

发表于《Acta Crystallographica Section D》的Structure of Taq DNA polymerase shows a new orientation for the structure-specific nuclease domain, cited 14 times, and Crystallization, characterization and measurement of MAD data on crystals of dengue virus NS3 serine protease complexed with mung-bean Bowman-Birk inhibitor,已引用4次。他是一位同行科学家，一位著名的科学家，我们从未怀疑过有任何的问题。

我不知道为什么Nature过了这么长时间才撤稿。发表于《Journal of Biological Chemistry》的Dengue virus NS3 serine protease. Crystal structure and insights into interaction of the active site with substrates by molecular modeling and structural analysis of mutational effects，已引用97次。

当前，调查中的4篇论文已被撤稿。Nature要求我们大约两个月撤回论文，问我对于撤稿是否有任何意见或异议。